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重要突破!首家靈長類基因藥物研發(fā)中心成立,遺傳病有望「根除」
來源:德爾夫生物 發(fā)布時間:2021-09-22
2021 年 9 月 22 日,云舟生物科技(廣州)有限公司「以下簡稱云舟生物」與廣東藍(lán)島生物技術(shù)有限公司「以下簡稱藍(lán)島生物」在廣州正式簽約,建立戰(zhàn)略合作關(guān)系,旨在共同搭建首家基于靈長類的基因藥物研發(fā)中心「以下簡稱中心」,為基因藥物的創(chuàng)新賦能,從而加快基因藥物的研發(fā)進(jìn)程,早日惠及廣大患者。

云舟生物與藍(lán)島生物戰(zhàn)略合作簽約儀式「來自現(xiàn)場攝影」
云舟生物將為中心提供全球領(lǐng)先的基因遞送技術(shù)以及載體生物功能的鑒定,藍(lán)島生物將為中心提供食蟹猴和恒河猴模型構(gòu)建。雙方將通過各自技術(shù)和資源優(yōu)勢的整合,篩選和優(yōu)化高度適合人類臨床應(yīng)用的基因載體,尤其是提高載體遞送的器官靶向性,增強(qiáng)載體表達(dá)的組織特異性,以及降低載體毒性和免疫原性等。該中心為首家基于靈長類的載體篩選及優(yōu)化平臺,將為蓬勃發(fā)展的基因藥物領(lǐng)域提供先進(jìn)的研發(fā)外包組織(CRO)服務(wù)。
「非人靈長類與人類在組織結(jié)構(gòu)、基因組功能、免疫、生理、生化和代謝等方面上有著高度的相似性,是研究人類疾病機(jī)制以及基因載體篩選和優(yōu)化中最理想的動物模型。正因如此,以靈長類為模型研發(fā)基因藥物已經(jīng)成為了近幾年的科研焦點(diǎn)。」在簽約儀式上,云舟生物首席科學(xué)家藍(lán)田教授在致辭中表示,「云舟生物作為基因工程領(lǐng)域的全球領(lǐng)跑者,擁有全球領(lǐng)先的基因遞送技術(shù)。藍(lán)島生物是從事靈長類實(shí)驗(yàn)動物繁育及研究的機(jī)構(gòu),擁有領(lǐng)先的實(shí)驗(yàn)猴疾病模型研發(fā)平臺。我們相信通過此次與藍(lán)島生物的強(qiáng)強(qiáng)合作,共同搭建起一個全球行業(yè)領(lǐng)跑的靈長類基因藥物研發(fā)中心,通過為行業(yè)提供 CRO 服務(wù),帶領(lǐng)基因藥物行業(yè)進(jìn)入新的時代。」
藍(lán)島生物總裁范磊先生在戰(zhàn)略合作簽約儀式上表示,「我們非常高興啟動與云舟生物的戰(zhàn)略合作。中心的建立對基因載體在靈長類動物模型中的靶向性研究、組織特異性表達(dá)研究以及后續(xù)的基因藥物進(jìn)入臨床前研究都是一個重要的里程碑。通過該中心,我們希望能夠攜手全球生物制藥企業(yè),早日研發(fā)能夠進(jìn)入臨床應(yīng)用的基因藥物,以滿足廣大患者對遺傳病以及重大疾病創(chuàng)新藥物的需求。」

云舟生物與藍(lán)島生物戰(zhàn)略合作簽約儀式暨基因遞送與基因治療研討會合影「來自現(xiàn)場攝影」
關(guān)于云舟生物科技(廣州)有限公司
云舟生物立足基因工程領(lǐng)域,不斷研發(fā)領(lǐng)先的基因遞送技術(shù),旨在為基礎(chǔ)科研到臨床應(yīng)用提供基因遞送的全鏈條解決方案,包含載體個性化定制、病毒包裝、文庫構(gòu)建篩選、穩(wěn)定細(xì)胞株構(gòu)建、 mRNA 制備、蛋白生產(chǎn)以及 CDMO(合同研發(fā)生產(chǎn)組織)服務(wù)等,可滿足客戶對于慢病毒(Lentivirus)、 腺病毒(Adenovirus)、腺相關(guān)病毒(AAV)、單純性皰疹病毒(HSV)、水皰性口炎病毒(VSV)病毒等不同病毒遞送方式的需求,應(yīng)用范圍覆蓋整個生命科學(xué)和生物醫(yī)藥領(lǐng)域。
云舟生物已累計(jì)向全球科研院校和制藥公司提供超過 120 萬個基因遞送解決方案,年均超過 30 萬個,平均每周超過 6,000 個項(xiàng)目投入生產(chǎn)。成果被 Science、Nature、Cell 等全球頂尖科研期刊廣泛引用 [1-4]。與此同時,云舟生物不斷推出新的基因遞送體系和優(yōu)化已有體系,并與全球二十多家知名企業(yè)、科研機(jī)構(gòu)建立長期戰(zhàn)略合作關(guān)系,共同賦能基因藥物的研發(fā)與生產(chǎn)。
云舟生物自進(jìn)軍基因治療市場以來,投入使用 GMP 設(shè)施約 10,000 平方米,CDMO 項(xiàng)目已經(jīng)遍布北美、歐洲、日本等多個國家和地區(qū)。該業(yè)務(wù)包含基因藥物研發(fā)管線全階段的技術(shù)服務(wù),涵蓋臨床前研究、臨床試驗(yàn)和商業(yè)化生產(chǎn)等階段的 GMP 級別載體設(shè)計(jì)、質(zhì)粒制備、病毒生產(chǎn)、細(xì)胞庫建立、工藝開發(fā)和質(zhì)量控制。
關(guān)于廣東藍(lán)島生物技術(shù)有限公司
藍(lán)島生物由原廣東省科學(xué)院華南瀕危動物研究所靈長類研究開發(fā)中心改制成立,是國內(nèi)最早從事靈長類實(shí)驗(yàn)動物繁育及研究的專業(yè)機(jī)構(gòu)之一,也是國內(nèi)領(lǐng)先的實(shí)驗(yàn)猴疾病模型研發(fā)中心,致力于為科研機(jī)構(gòu)、生物醫(yī)藥企業(yè)等客戶提供藥理學(xué)與藥效學(xué)研究、藥物代謝研究、早期藥物篩選、行為學(xué)、影像學(xué)、眼科實(shí)驗(yàn)以及手術(shù)操作等服務(wù),在非人靈長類實(shí)驗(yàn)操作領(lǐng)域具有領(lǐng)先優(yōu)勢。
藍(lán)島生物于 2011 年,順利通過國際實(shí)驗(yàn)動物評估和認(rèn)可委員會(AAALAC)認(rèn)證,成為華南區(qū)域首批獲得該認(rèn)證的研發(fā)機(jī)構(gòu)。累積主持和參與科技計(jì)劃項(xiàng)目數(shù)十項(xiàng),包括國家十二五「新藥創(chuàng)制」重大專項(xiàng)。
2020 年新冠疫情期間,藍(lán)島生物立足非人靈長類實(shí)驗(yàn)動物在新型冠狀病毒疫苗研究中的應(yīng)用優(yōu)勢和豐富的科研經(jīng)驗(yàn),助力中國科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院完成新型腺病毒載體新冠肺炎疫苗研究,階段性研究成果登上 Nature 子刊 [5];聯(lián)合中山大學(xué)人類病毒學(xué)研究所張輝課題組開發(fā)針對新冠病毒的新型納米顆粒疫苗,研究成果在國際頂級免疫學(xué)期刊 Immunity 成功發(fā)表 [6]。
參考文獻(xiàn):
1. Zhengping Hu,Issahy Cano, et al (2020) . Elements of the Endomucin Extracellular Domain Essential for VEGF-Induced VEGFR2 Activity. Cells . 2020 Jun 5;9(6):1413.
2. Monique D Appelman 1, Marion J D Robin(2020) . The Lipid Raft Component Stomatin Interacts with the Na+ Taurocholate Cotransporting Polypeptide (NTCP) and Modulates Bile Salt Uptake. Cells . 2020 Apr 16;9(4):986.
3. Chopra S, Giovanelli P, Alvarado-Vazquez PA, et al (2019) .IRE1α-XBP1 signaling in leukocytes controls prostaglandin biosynthesis and pain. Science. 2019;365(6450):eaau6499.
4. BC Calverley, KE Kadler, A Pickard, et al (2020) . Dynamic High-Sensitivity Quantitation of Procollagen-I by Endogenous CRISPR-Cas9 NanoLuciferase Tagging. Cells . 2020 Sep 10;9(9):2070.
5. L Feng, Q Wang, C Shan, et al (2020) . An adenovirus-vectored COVID-19 vaccine confers protection from SARS-COV-2 challenge in rhesus macaques. Nature Communications volume 11, Article number: 4207 (2020)
6. X Ma, F Zou, F Yu, R Li,et al (2020) . Nanoparticle Vaccines Based on the Receptor Binding Domain(RBD) and Heptad Repeat (HR) of SARS-CoV-2 Elicit Robust Protective ImmuneResponses. Volume 53, Issue 6, 15 December 2020, Pages 1315-1330.e9
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